近日，Shire公司宣布美国FDA已批准Vonvendi（重组血管假性血友病因子，rVWF），用于血管性血友病（VWD）成人患者（18岁及以上）的围手术期出血管理。在美国，Vonvendi于2015年12月首次获批，用于VWD成人患者按需治疗和出血事件控制。截至目前，该药仍是FDA批准的首个也是唯一一个治疗VWD成人患者的rVWF药物。
此次批准是基于一项前瞻性、无对照、开放标签、非随机、多中心III期临床研究的数据。该研究在15例确诊为重度先天性VWD并进行择期手术的成人患者中开展，评估了Vonvendi联用或不联用重组凝血因子VIII（rFVIII）用于手术前、手术期间或手术后的止血效果和安全性。
数据显示，该研究达到了主要终点，最后一次围手术期Vonvendi输注后24h评估或研究完成时考察评估的结果表明，在全部15例患者中的总体止血效果被评为“优秀”或“良好”。总体的每天一次中位给药频率被证明在恰当的患者中可使止血正常化。研究中，有1例患者在接受髋关节置换术期间输注Vonvendi治疗后的3天内发生深静脉血栓，1例患者体内VWF结合抗体检测结果呈阳性。Vonvendi治疗后，所有患者均没有检测到针对潜在杂质（例如rFurin，CHO-蛋白、小鼠IgG）的结合抗体。
该药的处方信息也进行了更新，包括关于药代动力学和存储的新信息。Vonvendi可储存在冷藏温度2℃-8℃或不超过30℃的室内温度，不能冷冻储存，应储存在原包装盒内，避免受到光的极端暴露。
VWD是一种常见的遗传性出血性疾病，由于VWF缺乏或功能障碍引起，患者由于VWF不足或有缺陷，血液无法有效凝结，可能导致鼻部、牙龈、肠道以及肌肉和关节内发生严重出血。女性患者可能有严重的超常持续的月经，并且在分娩后可能出现过多出血。
Vonvendi由Baxalta研制，在2016年1月，Shire以320亿美元将Baxalta收购，一举成为全球罕见病药物研发领域的领导者。目前，Shire也正在开发Vonvendi作为预防性用药以及儿科适应症。（新浪医药编译/newborn）
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