今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布Xalkori（crizotinib）同时获得FDA授予的两项突破性疗法认定。在其中一项认定中，Xalkori适用于在铂基化疗过程中或之后疾病继续恶化的MET外显子14（MET是一种在多种细胞中表达的跨膜酪氨酸激酶受体）发生改变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。在另一项认定中，Xalkori可用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的复发性或难治性全身性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）患者。
肺癌是全球癌症死亡的主要原因。占肺癌病例85%的NSCLC仍然是治疗难题，特别是当肿瘤发生转移时。因为约有75%的NSCLC患者被诊断时已经发生转移，或已为晚期，这些患者的五年生存率仅有5%。而在NSCLC患者中，约3%的患者的MET外显子14发生改变。
ALCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），但属于T细胞淋巴瘤的常见亚型之一。ALCL约占全部NHL的2%，全部T细胞淋巴瘤的20%。全身性ALCL患者分为ALK阳性或ALK阴性两种，ALK阳性ALCL常见于儿童和青少年中。尽管这两种均被视为侵袭性淋巴瘤而得到治疗，但许多患者仍然经历病情复发，或需要其它治疗方案。这些患者急切需要新的有效治疗来缓解病情。
Xalkori是一种口服竞争性ALK、MET和ROS1抑制剂。由于ROS1和ALK在激酶蛋白域的高度同源性，包括Xalkori在内的ALK抑制剂对ROS1阳性的肿瘤也有显著效果。目前，Xalkori已在美国获批治疗ALK阳性或ROS1阳性的转移性NSCLC患者。它已被证明是全球ALK阳性和ROS1阳性NSCLC患者的创新一线治疗标准，也是唯一被FDA批准可同时用于ALK阳性和ROS1阳性的转移性NSCLC的治疗方案。如果获准在MET外显子14发生改变的转移性NSCLC患者中使用，Xalkori将成为唯一一种在三种独立的生物标志物驱动的NSCLC适应症中显示疗效的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。
此次Xalkori获得针对具有MET外显子14改变的转移性NSCLC患者的突破性疗法认定，是基于扩大队列的1期临床试验PROFILE 1001的结果。在该研究中，Xalkori显示出抗肿瘤活性。而支持Xalkori用于ALK阳性的复发性或难治性全身性ALCL患者的突破性疗法认定，则是基于ADVL0912试验和A8081013试验的结果。ADVL0912研究是由儿童肿瘤组织在ALCL儿童患者中进行的初步临床1/2期试验，评估了Xalkori的安全性和可耐受的最大剂量，并检验了其对复发性或难治性实体瘤的治疗效果。A8081013研究评估了Xalkori治疗罹患ALK阳性晚期癌症的儿童和成人患者的疗效，其中不含NSCLC，但包含复发性和难治性ALCL患者。在这两项试验中，不论对儿童还是成人患者，Xalkori都显示出令人信服的抗肿瘤活性。
辉瑞全球产品开发部肿瘤学首席发展官Mace Rothenberg博士说：“生物标志物驱动的治疗方法正在改变我们治疗癌症的方式，帮助我们确保患者能得到适合他们疾病的药物。Xalkori得到的这些突破性疗法认定，体现了辉瑞对精准医学发展的承诺，并为携带这些基因突变的癌症患者提供了可能改变他们生命的药物。”
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